2017-10-25
Παρά την ύπαρξη ένα από τα ακριβότερα φάρμακα στον κόσμο, η θεραπεία Strimvelis γονιδίων GlaxoSmithKline κέρδισε την υποστήριξη των συχνά φιλάργυρων φυλάκων ΒΡΕΤΑΝΙΚΩΝ δαπανών για να θεραπεύσει μια σπάνια ασθένεια αποκαλούμενη Ada-SCID, ή το σύνδρομο «αγοριών φυσαλίδων». Το φάρμακο, που κοστίζει €594,000 (περίπου $700.000), είναι μια one-time επεξεργασία ότι τα overseers εν λόγω αξίζουν το κόστος.
Το Strimvelis έρχεται με ένα «κόστος που παρέχει την αξία για τα χρήματα στα πλαίσια μιας ιδιαίτερα ειδικευμένης υπηρεσίας,» κριτικοί της ΝΙΚΑΙΑΣ έγραψε στην καθοδήγηση σχεδίων (PDF). Είπαν ότι είναι μια «σημαντική ανάπτυξη» στη θεραπεία για την ασθένεια ultrarare.
Ada-SCID είναι ένας σοβαρός άνοσος όρος που μπορεί να σκοτώσει τα παιδιά πριν από την ηλικία εάν μη επεξεργασμένα. Οι ασθενείς με τον όρο είναι ευαίσθητοι στις επαναλαμβανόμενες μολύνσεις και άλλα βαριάς μορφής συμπτώματα. Για τη θεραπεία με Strimvelis, οι ομάδες συλλέγουν τα κύτταρα μυελών των οστών των ασθενών, κατόπιν τα τροποποιούν και επανεισάγουν. Είναι μια one-time διαδικασία ότι οι εμπειρογνώμονες θεωρούν τα ισόβια οφέλη προσφορών, σύμφωνα με τα έγγραφα της ΝΙΚΑΙΑΣ.
Οι κριτικοί της ΝΙΚΑΙΑΣ σύστησαν τη θεραπεία για τους ασθενείς όταν κανένας κατάλληλος χορηγός βλαστικών κυττάρων δεν είναι διαθέσιμος. Η θεραπεία γονιδίων έχει τα οφέλη πέρα από τα τυποποιημένα μέτρα οικονομικής αποτελεσματικότητας, σύμφωνα με τη ΝΙΚΑΙΑ.
«Επειδή Strimvelis ανασυγκροτεί το ανοσοποιητικό σύστημα, θα μπορούσε να επιτρέψει στα παιδιά με τον όρο για να εκπαιδευτεί στο σχολείο και για τους φροντιστές των ανθρώπων με τον όρο για να επιστρέψει στην εργασία,» το έγγραφο που δηλώθηκε.
Χορηγώντας τη ΝΙΚΑΙΑ, GSK υπέθεσε ότι ένα άτομο το χρόνο θα έπαιρνε την επεξεργασία, αλλά αυτή θα μπορούσε να ποικίλει ετήσιο. Τη Δευτέρα, ένας εκπρόσωπος GSK είπε ότι η επιχείρηση είναι «πραγματικά ευτυχής να δει την καθοδήγηση σχεδίων και να ελπίσει παρούσα απόφαση θα γίνει τελική καθοδήγηση στις επόμενες εβδομάδες.»
«Strimvelis είναι η πρώτη διορθωτική θεραπεία γονιδίων για τα παιδιά που εγκρίνονται οπουδήποτε στον κόσμο, και αυτή η καθοδήγηση της ΝΙΚΑΙΑΣ σχεδίων θα ενθαρρύνει τις ειδήσεις για εκείνες τις οικογένειες στο UK που δεν έχουν ένα παιδί με Ada-SCID και κανέναν κατάλληλο αντιστοιχημένο χορηγό βλαστικών κυττάρων,» αυτός πρόσθεσε.
Αλλά η απόφαση έρχεται ακόμη και δεδομένου ότι GSK επανεξετάζει το μέλλον του στις σπάνιες ασθένειες. Η πλάτη τον Ιούλιο, η επιχείρηση αποκάλυψε ότι ερευνά μια πώληση για το σπάνιο χαρτοφυλάκιο ασθενειών της, το οποίο περιλαμβάνει Strimvelis και δύο άλλα προγράμματα στην ανάπτυξη.
Ένας εκπρόσωπος είπε τότε ότι ενώ GSK «έχει επενδυθεί βαριά σε αυτήν την περιοχή, πιστεύουμε ότι υπάρχει κάποιος άλλος που μπορεί καλύτερα να εξασφαλίσει την εμπορική διαθεσιμότητα αυτών των φαρμάκων για τους ασθενείς.» GSK δεν αφήνει «την Ε&Α θεραπείας κυττάρων και γονιδίων, αλλά θα εστιάσει στην ογκολογία και πιό κοινές ενδείξεις,» πρόσθεσε. Η επιχείρηση είπε η άμεση εστίασή ότι της «εκπληρώνει τις υποχρεώσεις μας στους ασθενείς.»
Όταν GSK ανήγγειλε ότι η απόφαση, ακριβώς δύο ασθενείς είχε λάβει τη θεραπεία με Strimvelis, και ένας άλλοι δύο ήταν επικριμένοι για την επεξεργασία. Παρά τη δυνατότητά τους να βελτιώσουν τις ζωές των ασθενών, τέτοια σπάνια φάρμακα ασθενειών όχι πάντα αποδίδουν καλά εμπορικά, και η αποζημίωση μπορεί να είναι σκληρή να εξασφαλίσει.
Η πρώτη θεραπεία γονιδίων στην Ευρώπη, Glybera του uniQure, δεν κάλυψε τις απαιτήσεις πωλήσεων να δικαιολογηθούν οι δαπάνες, τις οποίες drugmaker προηγουμένως είπε όπως ανήγγειλε ότι δεν θα επιδίωκε να ανανεώσει μια έγκριση μάρκετινγκ.
Πέρα από τη λίμνη, η αγορά θεραπείας κυττάρων και γονιδίων είναι έθεσε τώρα για μια δοκιμή στις ΗΠΑ δεδομένου ότι δύο φάρμακα ΚΆΡΡΩΝ από Novartis και Gilead έχουν κερδίσει την έγκριση, φέρνοντας $475.000 και $373.000 τιμές πριν από τις εκπτώσεις, αντίστοιχα. Το Novartis εισήγαγε ασθενείς μιας τους χρηματικούς εγγύησης για ορισμένα που λαμβάνουν το φάρμακό του, Kymriah
Μας στείλετε την έρευνά σας άμεσα σε
